Ob Mednarodnem dnevu Usherjevega sindroma: spodbudni rezultati nove klinične študije za ljudi z Usherjevim sindromom

Ob letošnjem Mednarodnem dnevu Usherjevega sindroma z veseljem delimo pomembno novico za vse, ki živijo z Usherjevim sindromom. Čeprav pot do potrjene terapije še ni blizu in ni zagotovila, da bo zdravljenje kdaj odobreno, nova klinična raziskava odpira pomemben razlog za upanje — predvsem zato, ker kaže, da je mogoče napredovanje bolezni vsaj upočasniti.

Kaj je novega v raziskavah?

Avstralsko biotehnološko podjetje Nacuity Pharmaceuticals je objavilo rezultate zgodnje klinične študije (faza 1/2) zdravila NPI-001, katerih cilj je bil upočasniti napredovanje pigmentne retinopatije (RP) pri osebah z Usherjevim sindromom.

Raziskava je potekala v Avstraliji, v njej je sodelovalo 49 bolnikov, spremljanje pa je trajalo dve leti.

Kaj so pokazali rezultati?

Raziskovalci so ugotovili:

  • propad fotoreceptorjev v mrežnici (merjeno kot zmanjšanje dela mrežnice, kjer se nahajajo svetlobno občutljive celice) je bil v skupini z zdravilom upočasnjen za več kot 50 % v primerjavi s placebom
  • pri funkcionalni vidni občutljivosti (kako dobro mrežnica še zaznava svetlobo) ni bilo dosežene statistične značilnosti, vendar so podatki pokazali približno 30 % počasnejši upad v skupini, ki je prejemala zdravilo
  • zdravilo je bilo varno in ga je večina bolnikov dobro prenašala

 

Pomembno je poudariti, da ti dve številki opisujeta dve različni merjenji:
fotoreceptorji (struktura) so se ohranjali dokazljivo bolje, medtem ko je pri funkcionalnem vidu viden pozitiven trend, ki pa pri trenutni velikosti vzorca še ni statistično potrjen.

Ali bi lahko to koristilo tudi ljudem, ki imajo pigmentno retinopatijo (RP) brez Usherjevega sindroma?

To za zdaj ni znano, saj so bili v študijo vključeni izključno bolniki z Usherjevim sindromom. Kljub temu je zdravilo zasnovano tako, da ne cilja ene same genske okvare, zato ostaja možnost širše uporabe predmet prihodnjih raziskav.

Zakaj je to pomembno?

  • Gre za eno redkih raziskav, ki je pokazala merljivo upočasnitev napredovanja bolezni v realni populaciji bolnikov
  • Podatki krepijo upanje, da bi se v prihodnosti lahko pojavila terapija, ki vpliva na potek bolezni, ne le na simptome
  • Ameriška agencija FDA je zdravilu podelila poseben status za pospešen razvoj (Fast Track designation) — to pomeni, da regulator vidi v zdravilu pomemben potencial na področju, kjer danes potrjene terapije ne obstajajo
Vir

Če se vam zdi ta informacija pomembna za druge v skupnosti — prosimo, delite naprej.